Validation of the ISTH/SSC bleeding assessment tool for inherited platelet disorders: a communication from the Platelet Physiology SSC

Background: Careful assessment of bleeding history is the first step in the evaluation of patients with mild/moderate bleeding disorders, and the use of a bleeding assessment tool (BAT) is strongly encouraged. Although a few studies have assessed the utility of the ISTH-BAT in patients with inherited platelet function disorders (IPFD) none of them was sufficiently large to draw conclusions and/or included appropriate control groups. Objectives: The aim of the present study was to test the utility of the ISTH-BAT in a large cohort of patients with a well-defined diagnosis of inherited platelets disorder in comparison with two parallel cohorts, one of patients with type-1 von Willebrand disease (VWD-1) and one of healthy controls (HC). Patients/Methods: We enrolled 1098 subjects, 482 of whom had inherited platelet disorders (196 IPFD and 286 inherited platelet number disorders [IT]) from 17 countries. Results: IPFD patients had significantly higher bleeding score (BS; median 9) than VWD-1 patients (median 5), a higher number of hemorrhagic symptoms (4 versus 3), and higher percentage of patients with clinically relevant symptoms (score > 2). The ISTH-BAT showed excellent discrimination power between IPFD and HC (0.9 < area under the curve [AUC] < 1), moderate (0.7 < AUC < 0.9) between IPFD and VWD-1 and between IPFD and inherited thrombocytopenia (IT), while it was inaccurate (AUC ≤ 0.7) in discriminating IT from HC. Conclusions: The ISTH-BAT allows to efficiently discriminate IPFD from HC, while it has lower accuracy in distinguishing IPFD from VWD-1. Therefore, the ISTH-BAT appears useful for identifying subjects requiring laboratory evaluation for a suspected IPFD once VWD is preliminarily excluded.Fil: Gresele, Paolo. Università di Perugia; ItaliaFil: Orsini, Sara. Università di Perugia; ItaliaFil: Noris, Patrizia. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia. Universita Degli Studi Di Pavia; ItaliaFil: Falcinelli, Emanuela. Università di Perugia; ItaliaFil: Alessi, Marie Christine. Centre For Cardiovascular And Nutrition Research; FranciaFil: Bury, Loredana. Università di Perugia; ItaliaFil: Borhany, Munira. No especifíca;Fil: Santoro, Cristina. Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I; ItaliaFil: Glembotsky, Ana Claudia. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Investigaciones Médicas. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Instituto de Investigaciones Médicas; ArgentinaFil: Cid, Ana Rosa. Hospital Universitario y Politecnico La Fe; EspañaFil: Tosetto, Alberto. No especifíca;Fil: De Candia, Erica. Fondazione Policlinico Agostino Gemelli; Italia. Università Cattolica del Sacro Cuore; ItaliaFil: Fontana, Pierre. University Hospitals of Geneva; SuizaFil: Guglielmini, Giuseppe. Università di Perugia; ItaliaFil: Pecci, Alessandro. Universita Degli Studi Di Pavia; ItaliaFil: Heller, Paula Graciela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Investigaciones Médicas. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Instituto de Investigaciones Médicas; ArgentinaFil: Rodorigo, Giuseppina. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Lammle, Bernhard. Università di Perugia; ItaliaFil: Trinchero, Alice. Università di Perugia; ItaliaFil: Paolo, Radossi. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Ferrari, Silvia. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Rancitelli, Davide. Università di Perugia; ItaliaFil: Stolinski, Amy. Università di Perugia; ItaliaFil: Arulselvan, Abinaya. Università di Perugia; ItaliaFil: Lassandro, Giuseppe. Università di Perugia; ItaliaFil: Sánchez Luceros, Analía Gabriela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Instituto de Medicina Experimental. Academia Nacional de Medicina de Buenos Aires. Instituto de Medicina Experimental; ArgentinaFil: Jandrot Perrus, Martine. Università di Perugia; ItaliaFil: Kunishima, Shinji. Università di Perugia; ItaliaFil: Rivera Pozo, José. Universidad de Murcia; EspañaFil: Lordkipanidzé, Marie. Università di Perugia; ItaliaFil: Melazzini, Federica. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Falaise, Céline. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Casonato, Alessandra. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Podda, Gianmarco. Università di Perugia; ItaliaFil: Kannan, Meganathan. Università di Perugia; ItaliaFil: Jurk, Kerstin. Università di Perugia; ItaliaFil: Sevivas, Teresa. Università di Perugia; ItaliaFil: Castaman, Giancarlo. Universidad de Bologna; ItaliaFil: Grandone, Elvira. Università di Perugia; ItaliaFil: Fiore, Mathieu. Università di Perugia; ItaliaFil: Zuniga, Pamela. Università di Perugia; ItaliaFil: Henskens, Yvonne. Università di Perugia; ItaliaFil: Miyazaki, Koji. Università di Perugia; ItaliaFil: Dupuis, Arnaud. Università di Perugia; ItaliaFil: Hayward, Catherine. Università di Perugia; ItaliaFil: Zaninetti, Carlo. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; ItaliaFil: Abid, Madiha. Università di Perugia; ItaliaFil: Ferrara, Grazia. Università di Perugia; ItaliaFil: Mazzucconi, Maria Gabriella. Università di Perugia; ItaliaFil: Tagariello, Giuseppe. Università di Perugia; ItaliaFil: James, Paula. Università di Perugia; ItaliaFil: Fabris, Fabrizio. Universidad de Bologna; ItaliaFil: Russo, Alexandra. Università di Perugia; ItaliaFil: Bermejo, Nuria. Hospital de San Pedro de Alcantara, Cáceres; EspañaFil: Napolitano, Mariasanta. Università di Perugia; ItaliaFil: Curnow, Jennifer. Università di Perugia; ItaliaFil: Vasiliki, Gkalea. Università di Perugia; ItaliaFil: Zieger, Barbara. Università di Perugia; ItaliaFil: Fedor, Marian. Università di Perugia; ItaliaFil: Chitlur, Meera. Università di Perugia; ItaliaFil: Lambert, Michele. Università di Perugia; ItaliaFil: Barcella, Luca. Università di Perugia; ItaliaFil: Cosmi, Benilde. Università di Perugia; ItaliaFil: Giordano, Paola. Università di Perugia; ItaliaFil: Porri, Claudia. Università di Perugia; ItaliaFil: Eker, Ibrahim. Università di Perugia; ItaliaFil: Morel Kopp, Marie Christine. Università di Perugia; ItaliaFil: Deckmyn, Hans. Università di Perugia; ItaliaFil: Frelinger, Andrew L.. Università di Perugia; ItaliaFil: Harrison, Paul. Università di Perugia; ItaliaFil: Mezzano, Diego. Pontificia Universidad Católica de Chile; ChileFil: Mumford, Andrew D.. University of Bristol; Reino Unid